Ngày 21/11/2018 Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc Glasdegib (Daurismo, Pfizer) dạng viên để điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (Acute Myeloid Leukemia, viết tắt AML) cho những bệnh nhân từ 75 tuổi trở lên mới được chẩn đoán hoặc những bệnh nhân không sử dụng hóa trị liệu chuyên sâu, ở tiêu chuẩn chăm sóc thông thường.
Glasdegib, thuộc nhóm thuốc ức chế Smoothened(*) đường uống, được sử dụng kết hợp với cytarabine liều thấp (LDAC), một loại thuốc hóa trị liệu.
“Nhiều người trưởng thành mắc AML không thể sử dụng liệu pháp hóa trị liệu chuyên sâu vì độc tính của nó”, Richard Pazdur, bác sĩ y khoa, thuộc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá thuốc của FDA (FDA’s Center for Drug Evaluation and Research) cho biết. “Hôm nay, sự phê duyệt đã cho các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe một công cụ khác để điều trị cho bệnh nhân mắc AML với các nhu cầu khác nhau và độc đáo”.
Theo FDA, gần một nửa số người trưởng thành được chẩn đoán mắc AML không được điều trị bằng hóa trị liệu tiêu chuẩn và chuyên sâu do những bệnh mắc kèm và độc tính liên quan đến hóa trị liệu.
Hiệu quả và độ an toàn của Glasdegib đã được đánh giá trong một thử nghiệm lâm sàng trên 111 bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc AML. Các bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để nhận Glasdegib cộng với LDAC hoặc chỉ LDAC đơn thuần. Với những bệnh nhân nhận được Glasdegib cộng với LDAC, thời gian sống trung bình là 8.3 tháng; còn với những người chỉ dùng LDAC, thời gian sống trung bình là 4.3 tháng. Sự khác biệt trong tổng thể sống sót là 4 tháng và có ý nghĩa thống kê.
Các tác dụng phụ thường gặp khi sử dụng Glasdegib, theo báo cáo của FDA, bao gồm thiếu máu, mệt mỏi, xuất huyết, giảm bạch cầu do sốt, đau cơ, buồn nôn, phù, giảm tiểu cầu, khó thở, giảm cảm giác thèm ăn, rối loạn vị giác, viêm niêm mạc, táo bón, và phát ban.
Các nhà cung cấp dịch vụ chắm sóc sức khỏe nên theo dõi bệnh nhân về những thay đổi trong điện tâm đồ (khoảng QT kéo dài).
FDA đã cấp cho Glasdegib chỉ định đánh giá ưu tiên. Thuốc cũng nhận được chỉ định “thuốc mồ côi”(**).
Chú thích:
(*)Smoothened: Đây là một protein xuyên màng, có cấu trúc tương đồng với protein Frizzled. Khi không có tín hiệu Hedgehog, thông qua một vài cơ chế chưa được biết rõ, dẫn đến kết quả cuối cùng là Smoothened bị phosphoryl hóa, di chuyển đến bề mặt tế bào và tiếp tín hiệu xuôi dòng. Con đường Hedgehog (Hedgehog pathway) có thể thúc đẩy tăng sinh tế bào, và sự quá mức tín hiệu Hedgehog (Hedgehog signal) có thể dẫn đến ung thư. Sự ức chế protein Smoothened sẽ giúp ức chế con đường Hedhgehog, làm giảm tiến triển bệnh. Bạn đọc có thể tìm hiểu chi tiết thông tin về vấn đề này khi tìm hiểu sâu về giao tiếp tế bào và con đường truyền tín hiệu nội bào.
(**)Thuốc mồ côi (Orphan drugs): loại thuốc để điều trị các bệnh hiếm gặp, có xác suất mắc bệnh cực thấp trong cộng đồng và chưa có phác đồ điều trị rõ ràng.
Người dịch: Lê Huy Cường
Nguồn: FDA approves new treatment for patients with acute myeloid leukemia
Tham khảo thêm: FDA phê duyệt sản phẩm enzyme mới cho bệnh Ung thư bạch cầu lympho ác tính
Tham khảo thêm các thông tin y học thế giới tại: Sống Khỏe Mỗi Ngày (SongKhoeMoiNgay.com)
 dạng viên để điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy.){kind=link}